尧唐生物是一家以创新为驱动,专注于开发基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的高科技生物医药公司。尧唐生物成立于2021年,依托多个技术创新平台,成功发掘和进化了新一代基因编辑器YolCas和碱基编辑器YolBE,获得了具有自主知识产权的新型脂质纳米颗粒YOL-LNPs,实现了更高效率的体内递送。公司已经建立了上海总部研发中心和GMP生产基地,拥有先进的mRNA-LNP生产工艺及完善的体内基因编辑药物生产和质量控制平台。尧唐生物自主研发的针对ATTR的体内基因编辑药物的临床试验已于2024年3月获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准,2024年6月成功完成首例患者入组,标志着国内第一个LNP介导的体内基因编辑药物进入临床阶段。同时,基因编辑治疗家族性高胆固醇血症(FH)和原发性高草酸尿症(PH1)的项目已成功开展了研究者发起的临床研究,初步取得了优异的临床效果。
自主研发和生产平台:
基因编辑,mRNA制备和纯化,LNP制剂生产
疾病领域:
遗传疾病,肝脏疾病,代谢类疾病,心血管疾病,肿瘤
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